ADN plasmídico desnudo

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Enfermedades susceptibles de tratamiento con terapia genética

La terapia genética consiste en introducir medicamentos, drogas o sustitutos. La diferencia reside en que en estos serán sintetizados dentro del cuerpo, en cada una de las células empleando su maquinaria molecular interna. Utilizando al organismo para tratar su propia enfermedad se supera la necesidad de preparar sustancias altamente purificadas, dar repetidas dosis parenterales, además que prácticamente elimina el problema del cumplimiento existente en los esquemas en base a medicamentos convencionales

La terapia genética no se encuentra limpia al tratamiento de enfermedades hereditarias monogénicas, sino que en la actualidad su aplicabilidad es muy amplia y puede ser utilizada para tratar enfermedades tan comunes como el cáncer, problemas cardiacos y VIH

Desde esta perspectiva subdividen a las enfermedades que se podría actuar con terapia genética en 4 grandes grupo

Enfermedades hereditarias:

Las enfermedades de herencia mendeliana fueron las primeras en ser tratadas por medio de terapia genética. La estrategia de terapia de restitución es la ideal para enfermedades de tipo recesivo, en las que ninguno de los dos alelos se encuentra funcionante. Esa es la razón por la que con la introducción de una sola copia del gen normal sea suficiente para recuperar la actividad normal. Ejm: fibrosis quística, distrofia muscular de Duchenne

Las enfermedades de tipo dominante presentan mayor problema, ya que en muchos casos el problema no es por ausencia del producto genético normal, sino por la producción de una proteína anómala. La estrategia para tratar estos casos seria en base a recombinación génica o bloqueo

Enfermedades neoplásicas

Los protocolos experimentales de terapia génica contra el cáncer en la actualidad son los más numerosos. La progresiva compresión de las bases biomoleculares del cáncer han hecho que vayan descubriéndose nuevos posibles blancos moleculares directos o indirectos en los tejidos cancerosos. Las estrategias de destrucción celular son las mayormente aplicadas para estos casos

Enfermedades infecciosas

Básicamente se fundamenta en la introducción de material nucleico que sea capaz de bloquear o inhibir la función o expresión de genes del agente infecciosos, de esta forma bloquearíamos limitaríamos la infección

Para lograra esto las estrategias utilizadas con las terapias antisentido, basadas en bloquear los ARNm de los genes del elemento patógeno y el uso de ribozimas

Enfermedades multifactoriales:

Mientras más se va conociendo la patogénesis molecular de las mismas, nuevas opciones de tratamiento van a su vez emergiendo. Ejemplo de eso es la terapia con factores angiogénicos en los sitios aledaños a un infarto de miocardio la la introducción de ungen modificado del receptor de la interleukina 1 en las células sinoviales para el tratamiento dela artritis reumatoide