Terapia génica Disertación.

...

MAIKOL PPT 11: Genes no integrados: Algunos sistemas de transferencia génica están diseñados para insertar genes en células donde pueden quedar como elementos extracromosómicos (episomas) y tener una expresión elevada. Si las células están dividiéndose activamente, el gen introducido puede no segregar igualmente a las células hijas, por lo que la expresión a largo plazo puede ser un problema. El resultado es que la posibilidad de curar un trastorno genético puede ser remota: harán falta tratamientos repetidos de terapia génica. Sin embrago, en algunos casos puede ser que no haga falta una expresión estable a largo plazo. Por ejemplo, las terapias génicas contra el cáncer suelen implicar la transferencia y expresión de genes a células cancerosas con la intención de eliminarlas. Una vez eliminado el tumor, el gen terapéutico puede no ser necesario nunca más.

MAIKOL PPT 12: Transferencia génica: La introducción en una célula de material genómico foráneo se denomina transferencia génica, transducción o transfección. Los principales sistemas de transferencia pueden agruparse en dos tipos: los métodos físico-químicos y los vectores virales.

Los métodos de transferencia génica físico-químicos o no virales fueron los primeros en ser desarrollados. Presentan las siguientes ventajas: son sencillos de preparar, no tienen limitaciones en cuanto al tamaño del ADN que pueden transferir; son poco tóxicos; y no son inmunogénicos. Los inconvenientes de estos métodos son su baja eficacia de transducción de las células diana y que algunos de ellos sólo pueden utilizarse in vitro.

Actualmente, los virus constituyen la forma más eficaz de transferir genes terapéuticos al interior de las células diana, y son los vectores más utilizados

Los vectores virales constituyen los sistemas más eficaces para transferir genes, ya que son capaces de infectar una elevada proporción de las células diana, es decir, poseen una elevada eficacia de transfección, que en algunos casos llega a ser incluso del 100 % en terapia génica.

Existen, sin embargo, importantes limitaciones en el empleo de virus, derivados de la transferencia y la expresión de secuencias virales. En consecuencia, la seguridad en el empleo de los vectores virales constituye una importante preocupación, bien porque puede producirse una transferencia involuntaria del virus nativo patógeno, o bien porque pueda activarse un virus patógeno o un oncogén debido a la posibilidad de recombinación génica al insertarse un gen foráneo en el genoma del huésped. Otro punto clave a considerar en la terapia génica in vivo es la reacción inmunitaria que el organismo receptor pone en marcha, pudiendo eliminar el material genético a través de la muerte de las células genéticamente modificadas. Para contrarrestar esta reacción inmune se intenta eliminar el mayor número posible de genes víricos del vector, con el fin de obtener una expresión más estable del gen terapéutico. (NO SABIA QUE RESCATAR, ENTIENDALO Y EXPLIQUEN LO QUE ENTIENDADN O QUIERAN NOMA).

MAIKOL PPT 13: Ejemplos de enfermedades a las que se le aplica terapia génica.

Terapia génica aplicada al cáncer: En la actualidad, se han desarrollado distintas estrategias en terapia génica del cáncer, y se están realizando diversos ensayos clínicos para tratar diferentes tipos de cáncer: de mama, ovario, cabeza y cuello, pulmón, próstata, células renales, tumor cerebral, leucemia mieloide aguda, leucemia mieloide crónica, linfomas, melanoma, mieloma múltiple y neuroblastoma.

¿Qué es el cáncer?

Conjunto de enfermedades donde el organismo produce un exceso de células malignas. Causa de mortalidad a nivel mundial en ambos sexos. Con Terapia génica hay un efecto positivo en un 30%.

VIH: Actualmente, la infección por el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH) se considera una enfermedad genética de carácter adquirido.

¿Qué es VIH?

Causante de incapacidad del sistema inmunitario el cual hace frente a las infecciones y otros procesos patológicos. Causa mayoritaria de muerte en el mundo. La terapia génica Ayuda a que el virus no avance y no se necesita medicamentos.

MAIKOL PPT 14: Conclusión: La terapia génica se dirige en la actualidad médica como una de las formas más promisorias de terapéutica pero todavía hace falta encontrar la respuesta a muchos interrogantes conceptuales y técnicos para que esta sea un arma útil contra la amplia gama de patologías que enfrentamos los seres humanos. Los avances seguramente van a traer los elementos necesarios para hacer de la terapia génica la nueva forma de manejar la salud en el mundo.