Medicamentos huerfanos

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- Paradoja de rareza.

Las cifras anteriormente mencionadas significan que aunque las “enfermedades son raras, los pacientes de enfermedades raras son muchos”. Por tanto “no es raro tener una enfermedad rara”. No es tampoco raro “estar afectado” por una enfermedad rara, cuando toda la familia de un paciente está ciertamente afectada en un sentido o en otro: en este sentido es “rara” la familia en la que nadie está – o ningún antepasado ha estado –afectado por una enfermedad rara (o desconocida, inexplicable, extraña).

3.3. Características comunes de las enfermedades raras.

A pesar de esta gran diversidad, las enfermedades raras tienen algunos rasgos comunes de gran importancia. Las principales características son las siguientes:

1. Las enfermedades raras son graves o muy graves, crónicas, a menudo degenerativas y que ponen en peligro la vida;

2. Que el comienzo de la enfermedad tiene lugar en la niñez para el 50 % de las enfermedades raras;

3. Incapacitación: la calidad de vida de los pacientes de enfermedades raras está a veces comprometida por la falta o pérdida de autonomía;

4. Muy dolorosa en términos de carga psicosocial: el sufrimiento de los pacientes de enfermedades raras y de sus familias se agrava por la desesperación psicológica, la falta de esperanza terapéutica, y la ausencia de ayuda práctica para la vida diaria;

5. Enfermedades incurables, por lo general sin tratamiento efectivo. En algunos casos, se pueden tratar los síntomas para mejorar la calidad de v ida y las esperanzas de vida;

6. Las enfermedades raras son difíciles de tratar: las familias encuentran enormes dificultades para encontrar el tratamiento adecuado.

3.4. Clarificación de algunos conceptos relacionados.

Enfermedades raras, enfermedades olvidadas, enfermedades huérfanas, medicamentos huérfanos. No es raro leer documentos o publicaciones en los cuales los conceptos de enfermedades raras, enfermedades olvidadas, medicamentos huérfanos y enfermedades huérfanas no están claramente definidos y se usan como conceptos intercambiables. La situación ha llevado a una percepción errónea y a la confusión sobre a cuál de estos conceptos exactamente se refiere y sobre qué realidad cubre cada uno de ellos.

3.5. Concepto de medicamento.

Un medicamento es una sustancia o preparado que tiene propiedades curativas o preventivas, se administra a las personas o a los animales y ayuda al organismo a recuperarse de los desequilibrios producidos por las enfermedades o a protegerse de ellos.

El medicamento puede conocerse por el nombre científico o por el nombre registrado.

3.6. Concepto medicamentos huérfanos.

Asociado al concepto de enfermedades raras se encuentra el de “medicamentos huérfanos”, en el cual se observan diferentes enfoques que abarcan tanto a las definiciones oficiales existentes como a otros aspectos relacionados a esta problemática.

La ley de medicamentos huérfanos de EE.UU. (Orphan Drug Act en 1983), los define como aquellos medicamentos utilizados para el diagnóstico, el tratamiento o la prevención de enfermedades que afecten a menos de 200.000 habitantes. Se incluyen en esta definición a los productos biológicos, vacunas, preparados dietéticos y otros productos sanitarios. Si hay más de 200.000 personas afectadas y se demuestra que la producción y comercialización del medicamento necesario para el tratamiento no se autofinancia, el mismo también puede ser considerado como huérfano

En Colombia, el documento de política farmacéutica adoptado en el año 2003, establece la necesidad de desarrollar incentivos para mejorar la disponibilidad de medicamentos huérfanos en el país. Aunque no se han diseñado tales incentivos, el Ministerio de la Protección Social y el Instituto Nacional de Vigilancia de Medicamentos y alimentos (INVIMA) han desarrollado el concepto de Medicamentos Vitales No Disponibles (MVND), entendidos como aquellos indispensables e irremplazables para salvaguardar la vida o aliviar el sufrimiento de un paciente o un grupo de pacientes y que, por condiciones de baja rentabilidad en su comercialización, no se encuentran disponibles en el país, o las cantidades no son suficientes, y han establecido el marco regulatorio que facilite los trámites de importación con el fin de enfrentar el problema de los medicamentos huérfanos en el país. (3)

Los medicamento huérfanos, indicados para el tratamiento de las enfermedades raras, no pueden ser desarrollados en condiciones normales de mercado, puesto que la industria farmacéutica no puede recuperar la inversión en investigación y desarrollo, debido al bajo número de personas afectadas por este tipo de patologías. Por este motivo, la Comisión Europea estableció en el año 2000 el Reglamento (CE) nº 41/2000, que fija un conjunto de incentivos con el objetivo de estimular el desarrollo de medicamentos huérfanos.

4. ESTADO DEL ARTE

Los medicamentos huérfanos son aquellos que se destinan a prevenir, tratar o diagnosticar enfermedades raras que afectan a menos de 5 personas de cada 10.000.

En Colombia se creó el termino Medicamento vital no disponible, el cual también puede definir los medicamentos huérfanos, es un medicamento indispensable e irremplazable para salvaguardar la vida o aliviar el sufrimiento de un paciente o un grupo de pacientes y que por condiciones de baja rentabilidad en su comercialización, no se encuentra disponible en el país o las cantidades no son suficientes. Esto se dio a raíz de que se estableció la necesidad de desarrollar incentivos para mejorar la disponibilidad de medicamentos huérfanos en el país. Aunque no se han diseñado tales incentivos, el Ministerio de la Protección Social y el Instituto Nacional de Vigilancia de Medicamentos y alimentos (INVIMA) desarrollaron el concepto de Medicamentos Vitales No Disponibles. (3)

Criterios para determinar que un medicamento es vital no disponible.

Para determinar la condición de un medicamento vital no disponible, este deberá ajustarse a la definición anterior y cumplir con los siguientes criterios:

a) Que no se encuentre en fase de investigación clínica;

b)